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Novos vectores baseados em dendrímeros com aplicações em terapia antisense

Castro, Rita Maria de
Fonte: Universidade da Madeira Publicador: Universidade da Madeira
Tipo: Dissertação de Mestrado
Publicado em 19/06/2013 POR
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A terapia genética tem se revelado uma ferramenta potente na Medicina, na tentativa de revolucionar o tratamento de várias doenças hereditárias e adquiridas. A introdução de genes em células pretende a expressão estável e prolongada de proteínas com efeitos terapêuticos. O silenciamento de genes, através da terapia genética que faz uso de oligonucleótidos antisense, pequenos RNA de interferência (siRNA) ou ribozimas, visa o decréscimo ou anulação do funcionamento de um gene cuja expressão amplificada, por algum motivo, leva ao desenvolvimento de umapatologia. A internalização de material genético nas células, usualmente, carece de métodos e/ou sistemas de entrega (vectores). Estes podem pertencer a duas categorias, designadamente, métodos virais e métodos não-virais. O primeiro é considerado o mais eficiente, apresentando porém, sérias desvantagens como o risco de carcinogénese. A solução é a utilização de métodos não virais,que podem ser físicos ou químicos. O objectivo principal desta dissertação foi a utilização de dendrímeros para o silenciamento do gene da proteína fluorescente optimizada (EGFP) em células HeLa, previamente modificadas para expressarem esta proteína. Dendrímeros poli(amidoamina) geração 5 (PAMAM G5) modificados com 4 ou 8 moléculas de ácidos gordos de diferentes comprimentos foram complexados com oligonucleótidos antisense. A vantagem que estes apresentam em relação aos dendrímeros nativos é que são capazes de interagir com os lípidos da membrana celular...

Gene transfer and homeostasis of neonatal and adult T cell subsets; Transferência genética e homeostasia das subpopulações de células T de recém-nascido e adulto

Jaleco, Sara Monteiro Primo
Fonte: Universidade de Coimbra Publicador: Universidade de Coimbra
Tipo: Tese de Doutorado
ENG
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A utilização de células T geneticamente modificadas representa uma poderosa esperança para o tratamento de diversas doenças do foro hematológico. Os vectores virais derivados de ‘Murine Leukemia Virus’ (MuLV) podem ser utilizados para introduzir, de forma estável, material genético, uma vez que integram o genoma do hospedeiro. Contudo, o uso destes vectores é limitado às células em divisão; como a maioria dos linfócitos T se encontra em estado quiescente, estas células têm de ser activadas antes de serem sujeitas à introdução do gene mediada por um vector MuLV. Conseguido o estabelecimento prévio de condições optimizantes de transferência genética utilizando um vector deste tipo, aplicou-se esta estratégia à subpopulação T de células naïve, já que a sua transdução é essential para a maioria dos protocolos de terapia genética. Numa primeira fase avaliaram-se diferentes técnicas de isolamento de células T naïve, uma vez que a obtenção de populações puras e que não foram afectadas (ou apenas minimamente) pela técnica de purificação, é extremamente importante. Após conveniente purificação e estimulação de células T naïve de recém-nascido (e indivíduo adulto) através do seu receptor ‘T-Cell Receptor’ (TCR)...

Desenvolvimento de uma nova estratégia terapêutica para cancro da mama, envolvendo a acção combinada de terapia génica e quimioterapia.

Santos, Gabriel Gabriela de Jesus Leão Pereira dos
Fonte: Universidade de Coimbra Publicador: Universidade de Coimbra
Tipo: Dissertação de Mestrado
POR
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Excluindo o cancro da pele, o cancro da mama é o tipo de cancro mais frequentemente diagnosticado entre as mulheres, sendo a principal causa de morte por cancro neste género. Apesar dos recentes avanços nas estratégias terapêuticas convencionais para o cancro, a resistência a fármacos e os efeitos tóxicos secundários, frequentemente observados, têm limitado a sua aplicação clínica. Desta forma, urge o desenvolvimento de novas e eficientes estratégias anti-tumorais. Neste sentido, a terapia genética constitui uma estratégia promissora, devido à descoberta de novos alvos moleculares associados a uma doença, o que promove a oportunidade de criar novas técnicas terapêuticas, incluindo as que envolvem a p53 e microRNAs. Por outro lado, a investigação em terapia génica tem também estado focada no desenvolvimento de sistemas de transporte e entrega de material genético eficientes, sendo os complexos de lipossomas catioónicos/DNA ("lipoplexos") os mais promissores.Neste contexto, o principal objectivo deste trabalho foi criar uma nova estratégia para o tratamento de cancro da mama, consistindo na combinação de terapia génica e quimioterapia, com o intuito de proporcionar uma actividade antitumoral efectiva, com menos efeitos adversos. Assim...

Alveolar osseous defect in rat for cell therapy: preliminary report; Defeito ósseo alveolar em ratos para terapia celular: estudo preliminar

RAPOSO-AMARAL, Cassio Eduardo; KOBAYASHI, Gerson Shigeru; ALMEIDA, Ana Beatriz; BUENO, Daniela F.; FREITAS, Fatima Rodrigues de Souza e; VULCANO, Luiz Carlos; PASSOS-BUENO, Maria Rita; ALONSO, Nivaldo
Fonte: Sociedade Brasileira para o Desenvolvimento da Pesquisa em Cirurgia Publicador: Sociedade Brasileira para o Desenvolvimento da Pesquisa em Cirurgia
Tipo: Artigo de Revista Científica
ENG
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PURPOSE: To study were to reproduce an alveolar bone defect model in Wistar rats to be used for testing the efficacy of stem cell therapies. Additionally, we also aimed to determine the osteogenesis process of this osseous defect in the 1 month period post-surgery. METHODS: The animals were randomly divided into two groups of 7 animals each. A gingivobuccal incision was made, and a bone defect of 28 mm² of area was performed in the alveolar region. Animals were killed at 2 weeks after surgery (n=7) and 4 weeks after surgery (n=7). RESULTS: The average area of the alveolar defect at time point of 2 weeks was 22.27 ± 1.31 mm² and the average area of alveolar defect at time point of 4 weeks was 9.03 ± 1.17 mm². The average amount of bone formation at time point of 2 weeks was 5.73 ± 1.31 mm² and the average amount of bone formation at time point of 4 weeks was 19 ± 1.17 mm². Statistically significant differences between the amount of bone formation at 2 weeks and 4 weeks after surgery were seen (p=0.003). CONCLUSION: The highest rate of ossification occurred mostly from 2 to 4 weeks after surgery. This observation suggests that 4 weeks after the bone defect creation should be a satisfactory timing to assess the potential of bone inductive stem cells to accelerate bone regeneration in Wistar rats.; OBJETIVO: Reproduzir um novo modelo de defeito ósseo alveolar em ratos Wistar que será utilizado para terapia genética e estudos com células tronco. Adicionalmente...

Terapia gênica; Gene therapy

Nardi, Nance Beyer; Teixeira, Leonardo Augusto Karam; Silva, Eduardo Filipe Avila
Fonte: Universidade Federal do Rio Grande do Sul Publicador: Universidade Federal do Rio Grande do Sul
Tipo: Artigo de Revista Científica Formato: application/pdf
POR
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Terapia gênica é um procedimento médico que envolve a modificação genética de células como forma de tratar doenças. Os genes influenciam praticamente todas as doenças humanas, seja pela codificação de proteínas anormais diretamente responsáveis pela doença, seja por determinar suscetibilidade a agentes ambientais que a induzem. A terapia gênica é ainda experimental, e está sendo estudada em protocolos clínicos para diferentes tipos de doenças. O desenvolvimento de métodos seguros e eficientes de transferência gênica para células humanas é um dos pontos mais importantes na terapia gênica. Apesar do grande esforço dirigido na última década para o aperfeiçoamento dos protocolos de terapia gênica humana, e dos avanços importantes na pesquisa básica, as aplicações terapêuticas da tecnologia de transferência gênica continuam ainda em grande parte teóricas. O potencial da terapia gênica é muito grande, devendo ainda causar grande impacto em todos os aspectos da medicina.; Gene therapy is a medical intervention that involves modifying the genetic material of living cells to fight disease. Genes influence virtually every human disease, either by encoding for abnormal proteins, which are directly responsible for the disease...

Generation and characterization of novel adenoviral vectors for hybrid nuclease-mediated gene targeting

Henriques, Sara Filipa Dias
Fonte: Universidade de Lisboa Publicador: Universidade de Lisboa
Tipo: Dissertação de Mestrado
Publicado em //2013 ENG
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Tese de mestrado [versão pública]. Biologia (Biologia Humana e Ambiente). Universidade de Lisboa, Faculdade de Ciências, 2013; Adenovirus-based vectors are among the most efficient and disseminated gene transfer vehicles currently in use in a broad range of basic and applied research applications including the testing of gene therapy. As a gene therapy modality, gene targeting relies on the site-specific genome modification based on “integrases” or on the error-free homologous recombination pathway of the cell. Here, by deploying engineered nucleases together with targeting donor DNA delivered by adenoviral vectors, was tested the influence of the homologous donor topology on the specificity and the accuracy of gene targeting. Was shown clear evidence for the susceptibility of adenoviral vector DNA to the catalytic activities of FLPe recombinase and TALEN proteins. Also, the excision of donor DNA from the context of AdV genomes leads to an increase in stable transduction levels with the majority of integrants having precise HR-derived junctions at both ends, indicating that the vector topology greatly impacts the outcome of the genomic editing process.; O domínio científico da terapia genética tem, nos últimos anos, sido alvo de grande expansão e desenvolvimento...

Para que existem as regras de nomenclatura genética?

Splendore,Alessandra
Fonte: Associação Brasileira de Hematologia e Hemoterapia e Terapia Celular Publicador: Associação Brasileira de Hematologia e Hemoterapia e Terapia Celular
Tipo: Artigo de Revista Científica Formato: text/html
Publicado em 01/06/2005 PT
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Na comunicação científica, precisamos respeitar os princípios de clareza, precisão, comunicabilidade e consistência. Para isso, existe um comitê de nomenclatura genética, cuja função é assegurar que cada gene humano tenha um nome e símbolo únicos que sejam usados consistentemente na literatura científica. Apesar dos esforços, ainda encontramos textos onde o autor se refere a um gene usando um símbolo obsoleto, ou não faz a distinção adequada entre o gene e a proteína, prejudicando a compreensão por parte do leitor. Com isso em mente, apresento uma revisão das regras de nomenclatura de genes e diversos recursos disponíveis através da Internet para encontrar os nomes adequados dos genes, enfatizando aqueles envolvidos em câncer.

Terapia gênica na proteção de ilhotas de Langerhans utilizando survinina

Costa, Marco Aurélio Raeder da
Fonte: Universidade Federal do Paraná Publicador: Universidade Federal do Paraná
Tipo: Tese de Doutorado Formato: application/pdf
PORTUGUêS
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Resumo: Este estudo avaliou o efeito da survivina, uma das proteínas inibidoras da apoptose (PIAs), no prolongamento da sobrevida e na diminuição de apoptose de ilhotas de Langerhans in vitro e in vivo. Transduziram-se ilhotas isoladas de camundongos Balb/c durante um período de doze horas com o gene survivina utilizando-se um adenovírus defectivo como vetor viral (pAd) associado à proteína verde fluorescente (GFP). Avaliou-se a expressão ideal da survivina com imunoblot e fluorescência direta, submetendo-se, além disso, ilhotas transduzidas à imunoistoquímica para avaliação da penetração do vetor viral e da survivina na estrutura insular. Submeteram-se a teste de secreção de insulina por radioimunoensaio ilhotas com adequada expressão de survivina para se avaliarem os possíveis efeitos dessa proteína na função insular. Analisou-se a incidência de apoptose em ilhotas por estímulo citotóxico, mediante adição de citoquinas, e método de colorimetria. Apoptose foi também mensurada utilizando-se análise histológica de morfologia nuclear recorrendo-se a coloração nuclear específica DAPI em ilhotas transduzidas e submetidas à hipóxia e à privação de nutrientes. No modelo in vivo, efetuaram-se transplantes singênicos...

Assistência multiprofissional em unidade de terapia intensiva ao paciente portador de síndrome de Prader-Willi: um enfoque odontológico

Setti, Juliana Santiago; Pinto, Sérgio Felix; Jardim, Ellen Cristina Gaetti; Manrique, Gustavo Rodrigues; Mendonça, José Carlos Garcia de
Fonte: Revista Brasileira de Terapia Intensiva Publicador: Revista Brasileira de Terapia Intensiva
Tipo: Artigo de Revista Científica
OTHER
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A síndrome de Prader-Willi (SPW) é uma doença neurocomportamental genética que afeta o desenvolvimento da criança, resultando em obesidade, estatura reduzida, hipotonia, distúrbios endócrinos e déficit cognitivo que podem comprometer a integridade da cavidade oral. O presente estudo tem como finalidade apresentar um caso de paciente branco, masculino, 15 anos de idade portador da referida síndrome cujo exame clínico intra-oral evidenciou presença de placa bacteriana, gengivite, má-oclusão, salivação viscosa e múltiplas lesões ulceradas em lábio, mucosa jugal, gengiva inserida, dorso e ventre lingual e lesões papulares ulceradas em borda lateral da língua. Após realização de biópsia excisional, foi constatada a presença de lesão herpética em cavidade oral e lesões cutâneas típicas do herpes que foram associadas a possível causa de encefalite herpética. Assim, observou-se que grande parcela dos efeitos deletérios da SPW podem ser amenizados com o diagnóstico correto e intervenções terapêuticas e educacionais precoces, sendo importante a atuação de uma equipe multiprofissional integrada e o desenvolvimento de protocolos assistenciais para melhor manejo dos pacientes portadores da síndrome de Prader-Willi.; ABSTRACT - Prader-Willi syndrome is a genetic neurobehavioral disease affecting children's development and resulting in obesity...

Avaliação da factibilidade da terapia gênica com vetores não virais na sepse experimental murina; Evaluation of the feasibility of gene transfer with non-viral vectors in a murine model of sepsis

Vanessa Boury Faiotto
Fonte: Biblioteca Digital da Unicamp Publicador: Biblioteca Digital da Unicamp
Tipo: Dissertação de Mestrado Formato: application/pdf
Publicado em 19/12/2014 PT
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A sepse representa uma condição potencialmente fatal em que a resposta do organismo a uma infecção resulta em lesão em seus próprios tecidos. A terapia gênica (TG) consiste na modificação do repertório de células somáticas com fins terapêuticos, substituindo genes defeituosos que causam doenças. Na sepse, vetores não virais podem representar uma estratégia excelente para a transferência do gene terapêutico, uma vez que não provoca resposta imune significativa e são expressos apenas transitoriamente. Além disso, a sua produção é mais simples. Métodos: O estudo foi dividido em três etapas. Em primeiro lugar, dois genes repórter (lacZ e F9) foram testados em dois modelos experimentais de sepse (endotoxemia e ligadura e punção cecal, CLP) para confirmar a viabilidade da transferência gênica no contexto da sepse. A expressão foi avaliada por métodos qualitativos (histoquímica) e quantitativos (avaliação funcional; métodos coagulométricos). Em seguida avaliou-se a eficácia terapêutica da transferência do gene de sFlt-1, um antagonista de VEGF natural, no modelo de endotoxemia. A expressão foi avaliada por ELISA, e a eficácia foi avaliada através de uma curva de sobrevida. Os camundongos foram tratados com o plasmídeo DNA (pDNA) contendo o cDNA do gene Flt1 (tratamento) lacZ (controle)...

Exploring new therapeutic approaches for Hypertrophic cardiomyopathy

Santos, Catarina Pereira, 1991-
Fonte: Universidade de Lisboa Publicador: Universidade de Lisboa
Tipo: Dissertação de Mestrado
Publicado em //2014 ENG
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Tese de mestrado. Biologia (Biologia Humana e Ambiente). Universidade de Lisboa, Faculdade de Ciências, 2014; Dentro das doenças cardíacas hereditárias, a Cardiomiopatia Hipertrófica é uma das mais frequentes, sendo causa de morte súbita em atletas e jovens adultos. Esta patologia resulta de mutações em genes que codificam proteínas do sarcómero, unidade funcional das células cardíacas. Actualmente, estão identificadas mais de 900 mutações associadas a 13 genes distintos, entre os quais o gene TNNT2 (Troponin τ) No entanto, até à data, não existe tratamento que permita corrigir com eficácia as alterações das células cardíacas nos indivíduos afectados pela Cardiomiopatia Hipertrófica. Diversos estudos utilizando a terapia genética com vista ao tratamento de doenças hereditárias, observam que este é dos mais complexos. Por um lado, as abordagens terapêuticas que envolvem a substituição por recombinação homóloga de um gene endógeno mutado por um gene terapêutico mostraram-se pouco eficientes. Por outro lado, a utilização de sistemas virais que promovam a eficiente integração de genes terapêuticos no genoma de células mutadas mostrou-se potencialmente desastrosa. Tal situação advém da aleatoriedade do local de integração...

Terapia gênica com fator de crescimento endotelial vascular 165 para pacientes com angina refratária: mobilização de células progenitoras endoteliais

Rodrigues,Clarissa G.; Plentz,Rodrigo D.M.; Dipp,Thiago; Salles,Felipe B.; Giusti,Imarilde I.; Sant'Anna,Roberto T.; Eibel,Bruna; Nesralla,Ivo A.; Markoski,Melissa; Beyer,Nance N.; Kalil,Renato A. K.
Fonte: Sociedade Brasileira de Cardiologia - SBC Publicador: Sociedade Brasileira de Cardiologia - SBC
Tipo: Artigo de Revista Científica Formato: text/html
Publicado em 01/08/2013 PT
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FUNDAMENTO: O fator de crescimento endotelial vascular (VEGF - vascular endothelial growth factor) induz a mobilização de células progenitoras endoteliais (CPEs) com capacidade de proliferação e diferenciação em células endoteliais, contribuindo, dessa forma, para o processo angiogênico. OBJETIVO: Buscamos avaliar o comportamento de CPEs em pacientes com doença cardíaca isquêmica e angina refratária que receberam injeções intramiocardicas de 2000 µg de VEGF165 como terapia única. MÉTODOS: O estudo foi uma subanálise de um ensaio clínico. Pacientes com doença cardíaca isquêmica avançada e angina refratária foram avaliados para inclusão no estudo. Os critérios de inclusão foram: sinais e sintomas de angina e/ou insuficiência cardíaca apesar de tratamento medicamentoso máximo e área de isquemia miocárdica de, no mínimo, 5% conforme avaliado por uma tomografia computadorizada por emissão de fóton único (TCEFU). Os critérios de exclusão foram: idade > 65 anos, fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 25% e cancer diagnosticado. Os pacientes cujos níveis de CPE foram avaliados foram incluídos. A intervenção consistiu na administração de 2000 µg de VEGF 165 de plasmídeo injetado no miocárdio isquêmico. A frequência de células CD34+/KDR+ foi analisada por citometria de fluxo antes e 3...

Terapia genética y medicina regenerativa

Pardo, Annie
Fonte: Universidade Nacional Autônoma do México Publicador: Universidade Nacional Autônoma do México
Formato: 30
ESPAñOL
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Todos los avances de la ciencia, a lo largo de los siglos, han ocasionado miedos y rechazos en la sociedad. Tal es el caso de la reacción que existe con respecto a la ingeniería genética, una reacción que a menudo se cobija bajo el manto de un discurso religioso. No debemos dejar que eso suceda. Con respecto de los experimentos en ingeniería genética, por ejemplo, existen varias ventajas en el uso del ratón en los laboratorios, pues el 99 por ciento de sus genes tienen homólogos en el humano. Más de la mitad de los alrededor de 23 mil genes que tiene el ratón han sido ya estudiados y modificados genéticamente por el hombre, con lo cual ha sido posible impulsar la terapia genética. Los primeros experimentos de clonación tuvieron lugar en los cincuenta. Han servido desde entonces para recrear órganos necesarios para curar enfermedades que no pueden ser tratadas de otro modo. Las células troncales humanas son una importantísima herramienta para la terapia celular. Debemos usar los avances de la ciencia para el beneficio del hombre.

Development and characterization of artificial viruses for gene therapy

Domingo i Espín, Joan
Fonte: [Barcelona] : Universitat Autònoma de Barcelona, Publicador: [Barcelona] : Universitat Autònoma de Barcelona,
Tipo: Tesis i dissertacions electròniques; info:eu-repo/semantics/doctoralThesis Formato: application/pdf
Publicado em //2013 ENG; ENG
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A portada: Institut de Biotecnologia i de Biomedicina; Els riscos biològics associats a la teràpia gènica viral limiten el ple desenvolupament de vectors virals i plantegen importants problemes a la seva incorporació en assajos clínics. La teràpia gènica no viral representa una alternativa segura als virus naturals per al lliurament dirigida de gens a cèl·lules, tot i els baixos nivells d'expressió gènica obtinguts que és l'obstacle principal per la seva aplicació terapèutica. Els diferents tipus de vectors no virals que s'han desenvolupat fins ara, inclouen els basats en liposomes, dendrímers o proteïnes. Recentment, el concepte de "virus artificial" s'ha proposat per descriure nanocomplexes per al lliurament de gens que imiten les funcions virals pertinents per a la captació del gen i el tràfic intracel·lular. Entre ells, els basats en proteïnes i construïts a través de principis modulars permeten la incorporació, en un únic polipèptid, de diferents proteïnes o dominis de proteïnes amb funcions similars a virus, és a dir, la unió i la condensació a ADN, la unió al receptor, la internalització, l'escapament endosomal, la localització nuclear i l'alliberament del material transportat. Hem desenvolupat una sèrie de vehicles proteics modulars formades per diferents dominis funcionals que són capaços d'entrar en les cèl·lules a través de la unió un receptor específic i promoure nivells importants de l'expressió gènica. En aquesta tesi s'analitza aquest enfocament amb dos articles de revisió i es demostra amb tres treballs originals.; The biological risks associated to viral gene therapy limit the full development of viral vectors and pose major concerns to their incorporation into clinical trials. Non-viral gene therapy represents a safe alternative to natural viruses for cell targeted gene delivery...

Aproximacions de teràpia gènica per a la diabetis mellitus centrades en la manipulació genètica del múscul esquelètic

Mas Monteys, Alexandre
Fonte: Bellaterra : Universitat Autònoma de Barcelona, Publicador: Bellaterra : Universitat Autònoma de Barcelona,
Tipo: Tesis i dissertacions electròniques; info:eu-repo/semantics/doctoralThesis Formato: application/pdf
Publicado em //2004 CAT; CAT
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Consultable des del TDX; A portada: Facultat de Veterinària; Títol obtingut de la portada digitalitzada; En la present tesi es desenvolupa una nova aproximació de teràpia gènica a fí de proporcionar un nou tractament per a la diabetis mellitus de tipus 1 que millori les teràpies actuals per aquesta malaltia. Aquesta nova aproximació es basa en la manipulació genètica del múscul esquelètic per tal d'oferir una producció constitutiva d'insulina, i incrementar la captació de glucosa per aquest teixit mitjançant l'expressió del enzim hepàtic glucoquinasa. Això es recolza en el fet que el múscul és el principal teixit responsable en l'eliminació de la glucosa després d'una ingesta, i que en diabetis la captació del sucre per aquest teixit és reduïda. A més a més ha estat prèviament demostrat que el múscul esquelètic presenta una elevada capacitat per a produir proteïnes terapèutiques de manera sistèmica, el qual permet obtenir uns nivells basals i fisiològics de la hormona. Per tal de desenvolupar aquesta aproximació, inicialment s'ha utilitzat un model dobletransgènic on l'expressió selectiva de la insulina i la glucoquinasa en cèl·lules musculars s'aconsegueix mitjançant l'utilització del promotor del gen de la cadena lleugera de la miosina. Cal fer palés que en condicions normals...

Desenvolupament i anàlisi d'un bioprocés per a l'obtenció de vectors adenovirals per a teràpia gènica

Gálvez Sánchez, Jordi
Fonte: Bellaterra: Universitat Autònoma de Barcelona, Publicador: Bellaterra: Universitat Autònoma de Barcelona,
Tipo: Tesis i dissertacions electròniques; info:eu-repo/semantics/doctoralThesis Formato: application/pdf
Publicado em //2011 CAT; CAT
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46.17%
Descripció del recurs: el 24 març 2011; Bibliografia; En les últimes dues dècades, la teràpia gènica ha permès plantejar noves aproximacions en l'àmbit de la medicina personalitzada. Es troba orientada a guarir malalties actualment incurables i/o a millorar ostensiblement la qualitat de vida dels pacients, gràcies a la introducció de material genètic al nucli de la cèl·lula diana per permetre, augmentar o suprimir l'expressió d'un gen específic amb finalitat terapèutica. El vector és l'agent que juga el paper cabdal en aquest mecanisme. D'entre els possibles tipus (virals i no virals), destaca el vector adenoviral per la seva preeminència en els actuals assajos preclínics amb humans i per la necessitat de proveir demandes de mercat importants. El present treball aborda el desenvolupament complet d'un bioprocés per a l'obtenció de vectors adenovirals per a teràpia gènica: estudia els diferents aspectes que conformen el bioprocés, i analitza la implementació a escala industrial de la millor alternativa possible. Com a punt de partida, es realitzen estudis previs per conèixer la interacció dels vectors adenovirals amb les línies cel·lulars productores existents. S'aprofundeix en les tècniques de cultiu de dos candidats cel·lulars concrets: HEK293 (adherent) i HEK293S (no adherent). A partir de la infecció d'ambdós amb el vector adenoviral...

Teràpia gènica per neuropatia diabètica mitjançant vectors adeno-associats codificant pel factor de creixement similar a la insulina i (IGF-I)

Homs i Avila, Judit
Fonte: Bellaterra: Universitat Autònoma de Barcelona, Publicador: Bellaterra: Universitat Autònoma de Barcelona,
Tipo: Tesis i dissertacions electròniques; info:eu-repo/semantics/doctoralThesis Formato: application/pdf
Publicado em //2011 CAT; CAT
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46.22%
Descripció del recurs: el 20 de juny de 2011; La neuropatia diabètica és una de les complicacions més freqüents de la Diabetis Mellitus. És una patologia del sistema nerviós perifèric que causa una incapacitat progressiva important de la funció motora i sensorial en els individus que la pateixen. L'afectació nerviosa es distingeix per una degeneració progressiva de les fibres nervioses i un retard en el procés de regeneració de les fibres danyades. Els símptomes de la neuropatia inclouen pèrdua de sensibilitat, rigidesa, coïssor i en ocasions dolor als peus i mans. La teràpia intensiva amb insulina redueix la incidència de les complicacions de la diabetis però els pacients diabètics continuen desenvolupant neuropatia diabètica a llarg plaç. Els tractaments actuals per la neuropatia diabètica no són efectius i estan orientats principalment a pal·liar el dolor neuropàtic. La teràpia gènica podria ser un tractament alternatiu per aquesta patologia. Els vectors Adeno-associats són uns dels vectors de teràpia gènica interessants per assajos clínics en humans, ja que són capaços de dirigir l'expressió del transgen a llarg plaç, mantenint-se de forma episomal a la cèl·lula hoste. A més no presenten toxicitat associada al virus silvestre...

De novo design of self-assembling protein nanoparticles towards the gene therapy of colorectal cancer

Unzueta Elorza, Ugutz
Fonte: [Barcelona] : Universitat Autònoma de Barcelona, Publicador: [Barcelona] : Universitat Autònoma de Barcelona,
Tipo: Tesis i dissertacions electròniques; info:eu-repo/semantics/doctoralThesis Formato: application/pdf
Publicado em //2013 ENG; ENG
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46.24%
Aquest treball ha estat realitzat principalment a l'Institut de Biotecnologia i de Biomedicina Vicent Villar i Palasí.... Una part però ha estat duta a terme a la Università degli studi di Napoli Federico II sota la supervisió de la doctora Maria Luisa Tutino; Hoy en día, el cáncer sigue siendo la segunda causa de muerte en el mundo. Por lo tanto, existe una gran necesidad de encontrar nuevas terapias que resulten más efectivas para su tratamiento. Las terapias actuales, lejos de ser efectivas, producen una gran toxicidad sistémica y ofrecen un bajo porcentaje de supervivencia a los pacientes, siendo la principal causa de muerte la aparición de focos metastáticos, especialmente en el cáncer de colon. Por lo tanto, mejorar la especificidad celular y evitar la aparición de focos metastaticos son los mayores retos a los que se enfrentan las futuras terapias contra el cáncer. En este contexto, la terapia génica aparece como una alternativa muy prometedora ya que ofrece la posibilidad de personalizar las terapias además de disminuir su toxicidad. Dado que la bioseguridad es uno de los parámetros que más preocupa en este tipo de terapias, las proteínas multifuncionales aparecen como uno de los vectores de terapia génica más prometedores no solo por su alta biocompatibilidad y su baja toxicidad...

Genética do câncer colorretal; Genetics of colorectal cancer

Cotti, Guilherme Cutait de Castro; Santos, Fábio Pires de Souza; Sebastianes, Fernando Moreno; Habr-Gama, Angelita; Seid, Victor Edmund; Martino, Rodrigo Bronze de
Fonte: Universidade de São Paulo. Faculdade de Medicina Publicador: Universidade de São Paulo. Faculdade de Medicina
Tipo: info:eu-repo/semantics/article; info:eu-repo/semantics/publishedVersion; Formato: application/pdf
Publicado em 29/10/2000 POR
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46.23%
O câncer colorretal (CCR) é uma das neoplasias de maior importância atualmente, tanto por sua prevalência como por sua incidência, correspondendo a 10% de todas as neoplasias nos EUA. Contudo, nos últimos 50 anos, sua mortalidade permaneceu praticamente inalterada. Desde que Morson, em 1978, descreveu pela primeira vez a seqüênciaadenoma-carcinoma, a elucidação da genética molecular envolvida na patogênese do CCR passou a ser estudada intensamente e muitos avanços foram obtidos. Vários genes como APC, DCC e p53, entre outros, foram identificados como participantes da seqüência adenoma-carcinoma, estando envolvidos na gênese tumoral baseada na teoria de múltiplos passos, onde o acúmulo de mutações genéticas em células instáveis é o fator principal que acaba por originar o câncer. Há dois tipos básicos de CCR: o esporádico, que corresponde a 85% do total de casos de CCR; e o familiar, com cerca de 15% dos casos e destaque para a Polipose Adenomatosa Familiar (PAF) e o Câncer Colorretal Hereditário não-poliposo (HNPCC). As pesquisas atuais vêm decifrando o mecanismo de ação de tais genes, buscando determinar a importância e valor prognóstico dos mesmos. Espera-se que a elucidação completa de tais mecanismos permita uma diminuição não só da mortalidade do CCR...

Perspectivas da terapia gênica; Perspectives of gene therapy

Costanzi-Strauss, Eugenia; Strauss, Bryan E.
Fonte: Universidade de São Paulo. Faculdade de Medicina Publicador: Universidade de São Paulo. Faculdade de Medicina
Tipo: info:eu-repo/semantics/article; info:eu-repo/semantics/publishedVersion; Formato: application/pdf
Publicado em 22/12/2015 POR
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O conceito de terapia gênica é simples: introduzir material genético na célula com o objetivo de interceder na progressão de uma doença. Mesmo com uma definição de fácil entendimento, na verdade o campo de estudo da terapia gênica é rico em tecnologias inovadoras, conhecimentos e práticas interdisciplinares. O desenvolvimento e aplicação de terapia gênica encontram desafios significativos iguais como qualquer tratamento ainda em fase experimental, mas também enfrentam dificuldades próprias devidas ao uso de material biológico como agente farmacológico. Esta pequena revisão apresenta alguns conceitos básicos sobre a tecnologia e aplicação de terapia gênica e serve como base para uma discussão sobre o importante papel da associação entre pesquisa básica e clínica no desenvolvimento desta nova abordagem terapêutica. A contribuição dos conhecimentos dos especialistas em aspectos básicos e clínicos permite que tanto a tecnologia quanto a aplicação de terapia gênica em pacientes rapidamente recebam os benefícios do progresso da ciência. No Brasil, a terapia gênica se encontra em fase precoce quando comparado com vários países ao redor do mundo, porém nossos avanços são significativos e existem excelentes perspectivas de crescimento.; The concept of gene therapy is really quite simple: delivery of genetic material to cells with the objective of impacting the progression of a disease. Even with this easy to understand definition...